ARENA-PRIME ('Towards personalized medicine in the clinic: Novel RNA therapies aimed at heritable forms of treatment-resistant heart failure') focust zich op vormen van hartfalen die resistent zijn tegen huidige behandelingsvormen. In de afgelopen decennia hebben algemeen toegepaste therapieën de overleving van patiënten met hartfalen aanzienlijk verbeterd. Echter, bij een minderheid van de patiënten falen deze behandelingen om de progressie van de ziekte te stoppen. Dit betreft met name jongere patiënten met vormen van verwijde cardiomyopathie (DCM) of arrhythmogenic cardiomyopathie (ACM). Het onderzoek richt zich op de ontwikkeling van nieuwe gentherapieën gericht op individuele ziektemechanismen van DCM veroorzaakt door mutaties in de RBM20- en LMNA-genen, evenals ACM veroorzaakt door mutaties in de DSGL2- en PKP2-genen.

Nieuwe RNA-therapieën gericht op erfelijke vormen van behandeling-resistent hartfalen.

De onderzoekers maken gebruik van de kennis die is opgedaan in eerdere en aanvullende programma's op het gebied van hart-gentherapieën en genbewerkingstechnologieën om nieuwe geneeswijzen te vinden voor DCM en ACM. Dit sterk translationele werk wordt aangevuld met baanbrekend onderzoek naar adeno-associated virale (AAV) vectoren om de cardiale levering van de gentherapieën te verbeteren. Ook zullen hartweefselcollecties verbonden worden met nieuwe geavanceerde sequencingtechnologieën zoals single-cell sequencing om ziektemechanismen verder te verkennen. Uiteindelijk wordt er gestreefd  naar een nieuwe therapeutische aanpak die getest zal worden getest in een eerste klinische proef met mensen die de LMNA-ziekte dragen, en om preklinisch bewijs van concept te leveren voor DSGL2- en PKP2-gerichte ACM-therapieën.